Gen-Editierung bei Duchenne-Muskeldystrophie
WP9 widmet sich Herz-Kreislauferkrankungen, in diesem Fall im Rahmen einer Skelettmuskelerkrankung. Es werden spezifische guide-RNAs für eine CRISPR/Cas-basierte Gentherapie der DMD entwickelt und in Nanopartikel formuliert. Zunächst soll die Therapie in Organoidmodellen experimentell untersucht werden, ehe abschließend die Validierung im Großtiermodell erfolgt. Da das für DMD verantwortliche Dystrophin-Gen auf dem X-Chromosom liegt, verfolgt WP9 auch das Ziel, durch Manipulation epigenetischer Faktoren das intakte Dystroph in-Allel auf dem zweiten (inaktiven) X-Chromosom zu aktivieren.
Leitung: Alessandra Moretti
PIs: Alessandra Moretti, Christian Kupatt, Daniel Andergassen