CNATM wird durch die Etablierung von Nukleinsäure-Therapeutika und die darauf aufbauende Wertschöpfung in allen drei Handlungsfeldern der Hightech Strategie der Bundesregierung entscheidende Beiträge liefern.

Die thematische Ansiedlung dieses Clusters im Sektor Gesundheit und Pflege des Handlungsfelds 1 greift den erheblichen, unerfüllten Innovationsbedarf für neuartige Therapien auf. Die SARS-CoV-2-Pandemie machte trotz der Erfolge der in Deutschland entwickelten Vakzine deutlich, dass der Bedarf für Wirkstoffe und Therapieoptionen, mit Hilfe derer bessere Behandlungserfolge erzielt werden können, enorm groß ist. Dies gilt neben den Infektionskrankheiten gleichermaßen für die weiteren Krankheitsschwerpunkte des Clusters: Immunität/chronische Entzündung, Tumorerkrankungen, sowie Herz-Kreislauferkrankungen.

Die genannten Krankheitsfelder sind jeweils national und global für die höchsten Mortalitäten der Bevölkerung verantwortlich. Es bedarf neuer Wirkstoffprinzipien, um das Leid der Erkrankten zu lindern und die Belastung für den Gesundheitssektor zu reduzieren. Nukleinsäure-basierte Wirkstoffe sind aus Sicht der Antragssteller der momentan vielversprechendste Weg zum Erreichen dieser Ziele, zumal die Eigenschaften und Funktionsweisen von Nukleinsäuren eben vor allem eine schnelle Entwicklung hochspezifisch wirksamer Therapeutika versprechen. Trotz dieser günstigen Entwicklungschancen besteht aber gerade im Bereich der Nukleinsäure-Therapeutika erheblicher Nachholbedarf.

CNATM widmet sich dieser Lücke mit Projekten, die Nukleinsäuren als neues Therapieprinzip nutzen und ein hohes Anwendungspotential mitbringen. Wir haben anhand dieser Kriterien in einem strengen Auswahlprozess die folgenden Translationsprojekte ausgewählt:

1. Epigenetische Therapien von Krebserkrankungen

2. Immunregulatorische Sensibilisierung/Desensibilisierung in der Tumor- und Autoimmuntherapie

3. Neuartige siRNAs

4. PNAs basierte Anti-Infektiva

5. Entwicklung neuartiger Nukleinsäure-Delivery und Targeting Methoden

6. Antimire zur Behandlung der COPD

7. lncRNAs als Targets bei Lungenkrebs

8. Neuartige Aptamere zur Behandlung von Atherosklerose

9. mRNA Wirkstoffe zur Behandlung von Hepatitis

10.  Entwicklung von mRNA-Vakzinen der nächsten Generation

11. CRISPR/Cas-basierte Gentherapie der Duchenne Muskeldystrophie

Durch den Auf- und Ausbau der Entwicklung von Nukleinsäure-basierten Wirkstoffen wird der Cluster CNATM somit Zukunftskompetenzen in einem neuen Technologiefeld stärken (Handlungsfeld 2 der Hightech-Strategie), in dem Deutschland nicht nur den Anschluss halten, sondern auch sein Profil als Technologiestandort schärfen und wettbewerbsstark werden muß. Wir lernen im jetzigen globalen politischen Umfeld, dass wir in Schlüsselbereichen – und hierzu gehört die Pharmaindustrie – weltweit führende Kompetenz und Resilienz im eigenen Land aufbauen und fest etablieren müssen. Der medizinische Fortschritt ist ein Handlungsfeld, das wir nicht aus der Hand geben dürfen. Bedenkt man zudem den enormen wirtschaftlichen Beitrag, den allein das mRNA-Vakzin Comirnaty zu leisten vermochte (0,5% Anteil am BIP des Jahres 2021, Angaben des IMK und des IfW), wird klar, welches Potential in den Wertschöpfungsketten liegt, die aus den Entwicklungen des CNATM erwachsen können.

Um deutlich schneller von der Wirkstoffentwicklung zur Anwendung zu gelangen, werden im CNATM von Beginn an Forschende aus dem akademischen Bereich mit Industriepartnern vernetzt zusammenarbeiten. Wir schaffen damit eine neue Innovations- und Wagniskapitalkultur (Handlungsfeld 3 der Hightech-Strategie), die Innovation fördert und Deutschland herausführen soll aus dem Dilemma, dass wir zwar exzellent in der Grundlagenforschung, aber langsam in der Umsetzung der Erkenntnisse in Produkte sind. Diesem Ziel folgend werden ebenfalls von Beginn an regulatorische und patentrechtliche Erfordernisse sowie Wagniskapitalaspekte (durch das Advisory Board) einbezogen. Wir haben uns daher bewusst für eine Zusammensetzung des Advisory Boards mit Personen aus den Feldern Regulatorik, Patentwesen und Finanzierung bemüht, die helfen sollen, diese neue Innovationskultur im Cluster anzuschieben. Eine große Wagnisbereitschaft der beteiligten Partner zeigt sich schon jetzt darin, dass selbst junge Start-Ups starke finanzielle Verpflichtungen hinsichtlich ihres finanziellen Eigenanteils und der Bereitstellung von Ressourcen eingegangen sind. Wagnisbereitschaft gehört zur DNA dieses Clusters. Das lässt sich bereits daran erkennen, dass viele der am Clusterantrag beteiligten Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler Ausgründungen vollzogen haben. Es ist das dezidierte Ziel des Clusters, diesen Beispielen weitere folgen zu lassen.

Insgesamt wird der Cluster mit seinem innovativ-technologischen Ansatz, der regional gebündelten Expertise sowohl im akademischen wie im industriellen Bereich und seiner ausgeprägten Innovationskultur einen bedeutenden Beitrag zur Profilierung Deutschlands als Innovationsstandort leisten – und dies in einem Bedarfsfeld, das von allergrößter gesellschaftlicher Relevanz ist.