Nukleinsäure-basierte Wirkstoffe für schwer therapierbare Krankheiten
Bei CNATM verlassen wir die traditionelle proteinzentrierte Wirkstoffentwicklung und entwickeln Nukleinsäuren als Therapeutika. Nukleinsäuren sind die vielversprechendste Molekülklasse, um eine schnelle Entwicklung hochspezifisch wirksamer Therapeutika zu erreichen – dies zeigten bereits die mRNA-basierten COVID-19-Vakzine. Wir schöpfen ein noch breiteres Spektrum aus, das chemisch modifizierte Mono- und Dinukleotide, Oligonukleotide wie siRNAs oder Antimire sowie Aptamere mit einschließt. Infektionen, Entzündungen, Tumorerkrankungen und Herz-Kreislauf-Erkrankungen verursachen etwa 75% aller Todesfälle in der EU. Die verfügbaren Therapien sind oft ineffizient oder beschränken sich auf die Symptomlinderung., daher besteht ein erheblicher Medical Need.
Wir streben an, innerhalb weniger Jahre Wirkstoffe von der Entwicklung über die Validierung bis zur präklinischen Erprobung zu bringen. Unsere 14 Industriepartner sind von Anfang an eng in die Projekte mit eingebunden und leisten einen wesentlichen Beitrag durch Forschungsaktivitäten, Synthesen und Wirkstoffformulierungen.
Unser Zukunftscluster gliedert sich in 4 Verbundprojekte. In den Verbundprojekten 1-3 werden in 11 Workpackages unsere Forschungs- und Entwicklungsprojekte zu 3 großen übergeordneten Themenfeldern bearbeitet. In unserem zentral koordinierten Verbundprojekt 4 bearbeiten wir unsere innovationsbegleitenden Maßnahmen.
Mono- und Dinukleotide
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Oligonukleotide und ihr gezieltes Delivery
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mRNA Wirkstoffe und andere Prinzipien
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Evolution von mRNA-Vakzinen
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Aptamere gegen kardiovaskuläre Erkrankungen
Aptamere gegen kardiovaskuläre Erkrankungen WP8 adressiert zwei bedeutende und oftmals tödlich verlaufende kardiovaskuläre Erkrankungen: Carotis-Stenosen und Aneurysmen der Bauchaorta. In beiden Fällen sind Veränderungen der.
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Gen-Editierung bei Duchenne-Muskeldystrophie
Gen-Editierung bei Duchenne-Muskeldystrophie WP9 widmet sich Herz-Kreislauferkrankungen, in diesem Fall im Rahmen einer Skelettmuskelerkrankung. Es werden spezifische guide-RNAs für eine CRISPR/Cas-basierte Gentherapie der DMD entwickelt.
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mRNA-basierte Therapie der Hepatitis B
mRNA-basierte Therapie der Hepatitis B Hepatitis B ist eine sehr häufige chronische Viruserkrankung, die schwer zu heilen ist. Die etablierte Therapie basiert auf der Verwendung.